Болезнь Фабри (по утвержденным клиническим рекомендациям) — 2024

«——————————————————————-

Вопрос:
Эпизоды болевых кризов при болезни Фабри при перемене погоды, лихорадке, физической нагрузке, стрессе могут возникнуть у лиц обоего пола и начаться не ранее чем с

Варианты:

  • семи лет
  • двух лет
  • трёх лет
  • пяти лет

Правильно:

  • двух лет

«
«——————————————————————-

Вопрос:
У женщины с неклассической формой болезни Фабри вероятность рождения девочки-носительницы составляет

Варианты:

  • 50%
  • 25%
  • 100%
  • 75%

Правильно:

  • 0,5

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Для пренатальной диагностики болезни Фабри для семьи с известным патогенным вариантом в гене GLA наиболее целесообразно использовать метод

Варианты:

  • неинвазивного пренатального тестирования
  • косвенной ДНК-диагностики с использованием ДНК плода из биоптата ворсин хориона
  • прямой ДНК-диагностики с использованием ДНК плода из биоптата ворсин хориона
  • тандемной масс-спектрометрии для измерения активности α-галактозидазы в клетках ворсин хориона

Правильно:

  • прямой ДНК-диагностики с использованием ДНК плода из биоптата ворсин хориона

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Ангиокератомы обычно расположены

Варианты:

  • в области пупка
  • в паховой области, на ягодицах, бедрах
  • симметрично
  • на ладонях
  • на плечах, предплечьях, ушах
  • несимметрично

Правильно:

  • в области пупка
  • в паховой области, на ягодицах, бедрах
  • симметрично
  • на ладонях

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Геморрагический инсульт встречается

Варианты:

  • чаще у подростков
  • одинаково часто у мужчин и женщин
  • чаще у мужчин
  • чаще у женщин

Правильно:

  • чаще у мужчин

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Агалсидаза альфа, согласно инструкции, разрешена пациентам с болезнью Фабри не моложе

Варианты:

  • 15 лет
  • 5 лет
  • 7 лет
  • 10 лет

Правильно:

  • 7 лет

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Консультация врача-нефролога в процессе диспансерного наблюдения пациентов с болезнью Фабри проводится всем пациентам один раз в

Варианты:

  • 1 год
  • 5 лет
  • 6 месяцев
  • 3 года

Правильно:

  • 6 месяцев

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Тональная аудиометрия пациентам с болезнью Фабри проводится всем пациентам

Варианты:

  • старше 5 лет
  • старше 15 лет
  • старше 7 лет
  • по показаниям

Правильно:

  • старше 5 лет

«
«——————————————————————-

Вопрос:
У 70-90% пациентов с болезнью Фабри обнаруживают такой типичный симптом, как

Варианты:

  • задняя субкапсулярная катаракта
  • поражение сосудов сетчатки
  • помутнение роговицы в виде завитков
  • передняя капсулярная катаракта

Правильно:

  • помутнение роговицы в виде завитков

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Согласно данным неонатального скрининга в Италии, болезнь Фабри встречается у 1 на

Варианты:

  • 4500 новорождённых мальчиков
  • 7200 новорождённых мальчиков
  • 12000 новорождённых мальчиков
  • 3100 новорождённых мальчиков

Правильно:

  • 3100 новорождённых мальчиков

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Проведение молекулярно-генетического анализа, направленного на выявление семейной мутации гена GLA, показано следующим родственникам больного женатого 45-летнего мужчины, имеющего сына и дочь

Варианты:

  • матери и её сибсам
  • дочери
  • брату (единоутробному) и его дочерям
  • отцу и его сибсам
  • сводной сестре по отцу и её сыновьям
  • сыну

Правильно:

  • матери и её сибсам
  • дочери
  • брату (единоутробному) и его дочерям

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Согласно данным неонатального скрининга на Тайване, болезнь Фабри встречается у 1 на

Варианты:

  • 2400 новорождённых мальчиков
  • 4200 новорождённых мальчиков
  • 5300 новорождённых мальчиков
  • 3500 новорождённых мальчиков

Правильно:

  • 2400 новорождённых мальчиков

«
«——————————————————————-

Вопрос:
У большинства больных с болезнью Фабри инсульт развивается в возрасте

Варианты:

  • от 15 до 25 лет
  • от 35 до 45 лет
  • от 20 до 50 лет
  • от 20 до 30 лет

Правильно:

  • от 20 до 50 лет

«
«——————————————————————-

Вопрос:
У женщины-носительницы патогенной мутации в гене GLA риск рождения больного мальчика составляет

Варианты:

  • 75%
  • 25%
  • 100%
  • 50%

Правильно:

  • 0,5

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Частота болезни Фабри в различных странах варьирует в диапазоне один на

Варианты:

  • 117000-476000 живых новорожденных
  • 10000-20000 живых новорожденных
  • 500000-1000000 живых новорожденных

Правильно:

  • 117000-476000 живых новорожденных

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Определение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в пятнах высушенной крови методом тандемной масс-спектрометрии у пациентов женского пола с болезнью Фабри недостаточно информативно, так как у

Варианты:

  • 1/4 женщин наблюдаются нормальные показатели
  • всех женщин наблюдаются нормальные показатели
  • 1/2 женщин наблюдаются нормальные показатели
  • 1/3 женщин наблюдаются нормальные показатели

Правильно:

  • 1/3 женщин наблюдаются нормальные показатели

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Болезнь Фабри в 50% случаев дебютирует с

Варианты:

  • протеинурии
  • акромегалии
  • мозгового инсульта
  • акропарестезии

Правильно:

  • мозгового инсульта

«
«——————————————————————-

Вопрос:
С целью уменьшения проявлений отрицательного влияния лизо-Гб3 на кишечник и микробиоту кишечника, не купирующихся на фоне патогенетической терапии, и улучшения качества жизни пациентов с болезнью Фабри рекомендуют

Варианты:

  • диету с пониженным содержанием липидов и белков
  • диету с повышенным содержанием липидов и белков
  • ферменты (панкреатин)
  • диету с пониженным содержанием ферментируемых олиго-ди-моносахаридов и полиолов
  • диету с повышенным содержанием ферментируемых олиго-ди-моносахаридов и полиолов

Правильно:

  • диету с пониженным содержанием ферментируемых олиго-ди-моносахаридов и полиолов

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Для обнаружения большинства патогенных генетических вариантов в гене GLA, приводящих к болезни Фабри, методом выбора является

Варианты:

  • высокопроизводительное секвенирование (NGS)
  • полимеразная цепная реакция с последующей рестрикцией продуктов (ПЦР-ПДРФ)
  • секвенирование по Сенгеру
  • мультиплексная лигазозависимая амплификация проб (MLPA)

Правильно:

  • секвенирование по Сенгеру

«
«——————————————————————-

Вопрос:
У пациентов с болезнью Фабри наблюдается хроническая выраженная, изнуряющая нейропатическая боль в виде трех типов хронических болевых синдромов (болезненная жгучая полинейропатия, акропарестезии и болевые кризы Фабри) в

Варианты:

  • 90-100% случаев
  • 60-80% случаев
  • 40-50% случаев
  • 20-30% случаев

Правильно:

  • 60-80% случаев

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Поражение почек у детей и подростков, страдающих болезнью Фабри, можно обнаружить только лабораторными методами в виде эпизодической альбуминурии (экскреция альбумина с мочой от 30 до 300 мг/24 ч) в возрасте не младше

Варианты:

  • 3-5 лет
  • 1-2 лет
  • 14-15 лет
  • 7-10 лет

Правильно:

  • 3-5 лет

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Препарат для ферментной заместительной терапии болезни Фабри (агалсидаза альфа или агалсидаза бета) вводят

Варианты:

  • 1 раз в месяц внутривенно
  • 1 раз в 3 недели внутримышечно
  • 1 раз в неделю внутримышечно
  • 1 раз в 2 недели внутривенно

Правильно:

  • 1 раз в 2 недели внутривенно

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Пациентам с болезнью Фабри, имеющим выраженный болевой синдром и склонность к психоэмоциональным расстройствам, с целью оказания медико-психологической помощи рекомендуется консультация

Варианты:

  • медицинского психолога
  • хирурга
  • невропатолога
  • психиатра

Правильно:

  • медицинского психолога

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Критериями установления диагноза «болезнь Фабри» у пациентов мужского пола являются

Варианты:

  • повышение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Гб3) в крови
  • снижение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови
  • выявление патогенных вариантов в гетерозиготном состоянии в гене GLA
  • повышение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови
  • снижение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Гб3) в крови

Правильно:

  • повышение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Гб3) в крови
  • снижение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови
  • выявление патогенных вариантов в гетерозиготном состоянии в гене GLA

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Проведение магнитно-резонансной томографии головного мозга всем пациентам с болезнью Фабри в процессе диспансерного наблюдения с целью выявления и мониторинга поражения белого вещества головного мозга и ишемических очагов, если изменения были выявлены до начала ферментной заместительной терапии, рекомендуется 1 раз в

Варианты:

  • 6 месяцев
  • 12 месяцев
  • 36 месяцев
  • 18 месяцев

Правильно:

  • 12 месяцев

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Для патогенетического лечения болезни Фабри назначаются

Варианты:

  • агалсидаза альфа
  • агалсидаза бета
  • вестронидаза альфа
  • алглюкозидаза альфа
  • велманаза альфа

Правильно:

  • агалсидаза альфа
  • агалсидаза бета

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Всем пациентам с болезнью Фабри с целью назначения патогенетического лечения и контроля его эффективности и безопасности рекомендуется консультация врача

Варианты:

  • генетика
  • хирурга
  • врача-анестезиолога-реаниматолога
  • гастроэнтеролога

Правильно:

  • генетика

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Среди пациентов с инсультом вследствие болезни Фабри 20% составляют пациенты в возрасте до

Варианты:

  • 30 лет
  • 45 лет
  • 50 лет
  • 25 лет

Правильно:

  • 30 лет

«
«——————————————————————-

Вопрос:
При отсутствии надлежащей и своевременной патогенетической терапии летальный исход у пациентов с болезнью Фабри наступает в возрасте

Варианты:

  • 26-35 лет
  • 16-25 лет
  • 36-50 лет
  • 10-15 лет

Правильно:

  • 36-50 лет

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Для ведения и диспансерного наблюдения пациентов с установленным диагнозом «болезнь Фабри» рекомендуется применять мультидисциплинарный подход

Варианты:

  • всем пациентам постоянно
  • при болевых кризах
  • в периоды транзиторных ишемических атак
  • в течение первого года наблюдения

Правильно:

  • всем пациентам постоянно

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Всем пациентам с болезнью Фабри с подтвержденным диагнозом и/или их официальным представителям рекомендуется консультация врача-генетика с целью

Варианты:

  • разъяснений генетического риска
  • контроля эффективности и безопасности патогенетической терапии
  • обсуждения возможностей пренатальной и преимплантационной диагностики в семье
  • принятия решения о трансплантации почки
  • назначения симптоматической терапии

Правильно:

  • разъяснений генетического риска
  • контроля эффективности и безопасности патогенетической терапии
  • обсуждения возможностей пренатальной и преимплантационной диагностики в семье

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Пациентам с болезнью Фабри в рамках лечения осложнений основного заболевания при наличии показаний и для улучшения качества жизни может быть проведено такое хирургическое лечение, как

Варианты:

  • трансплантация почки
  • удаление ангиокератом
  • имплантация электрокардиостимулятора
  • трансплантация печени
  • резекция тонкого кишечника

Правильно:

  • трансплантация почки
  • удаление ангиокератом
  • имплантация электрокардиостимулятора

«
«——————————————————————-

Вопрос:
В настоящее время обнаруживаемые в отягощённых семьях мутации в гене GLA являются

Варианты:

  • частыми в 45% случаев
  • в большинстве уникальными
  • частыми в 60% случаев
  • частыми в 78% случаев

Правильно:

  • в большинстве уникальными

«
«——————————————————————-

Вопрос:
У мужчины-носителя патогенной мутации в гене GLA риск рождения девочки-носительницы мутации составляет

Варианты:

  • 100%
  • 75%
  • 50%
  • 25%

Правильно:

  • 1

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Один из ранних косвенных маркёров болезни Фабри, возникающих на 1-м десятилетии жизни

Варианты:

  • гастроэнтерологические (диспептические) проявления
  • цереброваскулярные нарушения
  • гипертрофическая кардиомиопатия
  • ангиокератомы

Правильно:

  • гастроэнтерологические (диспептические) проявления

«
«——————————————————————-

Вопрос:
При болезни Фабри поражение почек, приводящее к почечной недостаточности и требующее проведение гемодиализа, наблюдается

Варианты:

  • у многих женщин после 40 лет
  • практически у всех мужчин
  • практически у всех женщин
  • у половины мужчин после 40 лет

Правильно:

  • у многих женщин после 40 лет
  • практически у всех мужчин

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Проведение кардиологического обследования (ЭКГ, ЭХО-КГ, МРТ сердца и магистральных сосудов) всем пациентам с болезнью Фабри в процессе диспансерного наблюдения с целью оценки кардиологических изменений рекомендуется не реже 1 раза в

Варианты:

  • 6 месяцев
  • 12 месяцев
  • 18 месяцев
  • 36 месяцев

Правильно:

  • 12 месяцев

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Наиболее частым и специфическим симптомом у детей и подростков с болезнью Фабри, который можно обнаружить в возрасте 4-5 лет, является

Варианты:

  • гипертрофическая кардиомиопатия
  • транзиторные ишемические атаки
  • хроническая протеинурия
  • ангиокератома
  • «мутовчатое» помутнение роговицы

Правильно:

  • «мутовчатое» помутнение роговицы

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Всем пациентам с клиническими признаками болезни Фабри в процессе постановки диагноза рекомендуется ультразвуковое исследование почек и верхних мочевыводящих путей с целью выявления

Варианты:

  • признаков пиелонефрита
  • солитарных кист
  • парапельвикальных кист
  • признаков гломерулонефрита

Правильно:

  • парапельвикальных кист

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Основной причиной смерти пациентов с болезнью Фабри является

Варианты:

  • геморрагический инсульт
  • поражение сердца
  • поражение желудочно-кишечного тракта
  • хроническая почечная недостаточность

Правильно:

  • поражение сердца

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Болезнь Фабри относится к лизосомным болезням накопления к подгруппе

Варианты:

  • сфинголипидозов
  • мукополисахаридозов
  • гликопротеинозов
  • муколипидозов

Правильно:

  • сфинголипидозов

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Тератогенное действие на плод препараты для ферментной заместительной терапии болезни Фабри агалсидаза альфа и агалсидаза бета

Варианты:

  • вероятно, не оказывают
  • оказывают в предельно допустимых дозах на почки
  • оказывают в предельно допустимых дозах на головной мозг
  • оказывают в предельно допустимых дозах на сердце

Правильно:

  • вероятно, не оказывают

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Среди пациентов с инсультом вследствие болезни Фабри атипичное течение болезни с изолированным поражением сосудов головного мозга имеют

Варианты:

  • 1/2 из них
  • 1/4 из них
  • 2/3 из них
  • 3/4 из них
  • 1/3 из них

Правильно:

  • 2/3 из них

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Болезнь Фабри обусловлена снижением или полным отсутствием активности фермента

Варианты:

  • β-галактоцереброзидазы, дефицит которого приводит к накоплению гликосфинголипидов
  • α-галактозидазы, дефицит которого приводит к накоплению гликосфинголипидов
  • β-галактозидазы, дефицит которого приводит к накоплению гликосфинголипидов
  • α-N-ацетилгалактозаминидазы, дефицит которого приводит к накоплению гликосфинголипидов

Правильно:

  • α-галактозидазы, дефицит которого приводит к накоплению гликосфинголипидов

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Критериями установления диагноза «болезнь Фабри» у лиц женского пола являются

Варианты:

  • выявление патогенных вариантов в гетерозиготном состоянии в гене GLA
  • повышение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Гб3) в крови
  • снижение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови
  • повышение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови
  • снижение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Гб3) в крови

Правильно:

  • выявление патогенных вариантов в гетерозиготном состоянии в гене GLA
  • повышение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Гб3) в крови
  • снижение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Всем пациентам с установленным диагнозом болезни Фабри перед началом терапии и на фоне ферментной заместительной терапии с целью биохимического контроля лечения проводят исследование уровня

Варианты:

  • лизосфингомиелина
  • гексаилсфингозина
  • лизоглоботриазилсфингозина
  • лизосфингомиелина-509
  • креатинина
  • N-терминального фрагмента мозгового натрийуретического пропептида (NT-proBNP)

Правильно:

  • лизосфингомиелина
  • гексаилсфингозина
  • лизоглоботриазилсфингозина
  • лизосфингомиелина-509

«
«——————————————————————-

Вопрос:
К основным органам-мишеням при болезни Фабри относятся

Варианты:

  • нервная система
  • почки
  • сердце
  • орган зрения
  • бронхи и лёгкие
  • желудочно-кишечный тракт

Правильно:

  • нервная система
  • почки
  • сердце
  • орган зрения

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Основным типом мутаций в гене GLA, приводящих к болезни Фабри, являются

Варианты:

  • однонуклеотидные замены
  • делеции нескольких нуклеотидов
  • экспансии тринуклеотидных повторов
  • инверсии участка гена

Правильно:

  • однонуклеотидные замены

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Для пациентов с болезнью Фабри женского пола характерны

Варианты:

  • выраженность симптомов вариабельна
  • более позднее появление симптомов болезни по сравнению с мужчинами
  • выраженность симптомов не отличается от таковой у мужчин
  • выраженность симптомов более лёгкая, чем у мужчин
  • возраст появления первых симптомов болезни не отличается от такового у мужчин

Правильно:

  • выраженность симптомов вариабельна
  • более позднее появление симптомов болезни по сравнению с мужчинами

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Первыми симптомами, позволяющими насторожиться по поводу риска развития болезни Фабри у детей в возрасте 5-12 лет, могут быть

Варианты:

  • плохая переносимость жары, обмороки
  • боли в животе, диспептические явления
  • эпизодические боли в стопах и кистях
  • «вихревидная» кератопатия
  • хроническая протеинурия
  • истерики и психомоторное возбуждение, проходящие при контакте с прохладной поверхностью или водой

Правильно:

  • плохая переносимость жары, обмороки
  • боли в животе, диспептические явления
  • эпизодические боли в стопах и кистях
  • «вихревидная» кератопатия

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Решение о переводе пациента с одного препарата ферментной заместительной терапии на другой принимается

Варианты:

  • в случае возникновения неконтролируемых серьезных нежелательных явлений
  • по заключению врачебного консилиума Федерального центра
  • по желанию пациента
  • по требованию законного представителя (родителя) или опекуна

Правильно:

  • в случае возникновения неконтролируемых серьезных нежелательных явлений
  • по заключению врачебного консилиума Федерального центра

«
«——————————————————————-

Вопрос:
Введение препарата ферментной заместительной терапии при болезни Фабри может проводится

Варианты:

  • в стационаре дневного пребывания
  • амбулаторно
  • в круглосуточном стационаре
  • на дому пациентом самостоятельно при владении навыком в/в инъекций
  • на дому медицинским работником

Правильно:

  • в стационаре дневного пребывания
  • амбулаторно
  • в круглосуточном стационаре

«
«——————————————————————-

Вопрос:
На первичном этапе биохимической диагностики у лиц мужского пола с клиническими признаками болезни Фабри используют

Варианты:

  • определение концентрации глоботриаозилсфингозина (лизо-Гб3) в крови методом тандемной масс-спектрометрии с высокоэффективной жидкостной хроматографией
  • поиск патогенных вариантов в гетерозиготном состоянии в гене GLA методом MLPA
  • поиск патогенных вариантов в гетерозиготном состоянии в гене GLA методом секвенирования по Сенгеру
  • определение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови методом тандемной масс-спектрометрии

Правильно:

  • определение активности лизосомного фермента альфа-галактозидазы в крови методом тандемной масс-спектрометрии

«
«——————————————————————-

Вопрос:
С клинической точки зрения выделяют

Варианты:

  • классическую форму болезни Фабри
  • неклассическую форму болезни Фабри
  • детскую форму болезни Фабри
  • взрослую форму болезни Фабри

Правильно:

  • классическую форму болезни Фабри
  • неклассическую форму болезни Фабри

«


Опубликовано

в

от

Метки:

Комментарии

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *